爱华网曾经一度风靡全球各大社交网络的“冰桶挑战”让普罗大众增加了对“罕见病”的了解。据统计，目前全球共有6000～8000种罕见病，患病人数高达3.5亿人。
血友病是罕见病的一种，全球约有40万名该病患者，发病率约为万分之一，我国约有8万～10万名血友病患者。根据WHO(世界卫生组织)的定义，血友病是由于体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍性疾病，患者以自发性或创伤相关的出血为特征，出血部位主要在关节、软组织和肌肉，病情严重时会导致残疾甚至死亡。根据患者体内缺乏的凝血因子不同，血友病分为甲型和乙型两种。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人数约占80%～85%;乙型血友病是缺少凝血因子Ⅸ引起，患病人数约占15%～20%。血友病不会传染，但无法根治，严重时可导致残疾以及丧失工作能力、生活自理能力甚至死亡。据河南省人民医院血液科主任医师雷平冲介绍，血友病属于遗传性疾病，治疗它的唯一的方法就是补充凝血因子。
然而，补充凝血因子这种方法听起来简单，实际执行时却是困难重重。
一方面，由于血友病的发生几率低，相关药品研发机构所能获得的研究资源有限，因此血友病的案例研究非常困难。即使研制出对症药品，但由于患者少、市场小，药品价格往往高得惊人，血友病患者无力承担。另外，一些药品生产厂家基于经济利益的考虑，缺乏对血友病治疗药物的研发、生产和引进的投资兴趣。因此，我国多数血友病患者长期处于无药可用的境地，尤其是乙型血友病患者的用药更为紧缺。相比癌症、糖尿病等高病死率、高发病率疾病，或许血友病这万分之一的发病概率显得微不足道，可是对每一个血友病患者而言，却是百分之百的悲剧。
另一方面，由于大众和患者缺乏对血友病防治的科学认识，治疗不及时、不充分的情况时有发生，导致很多患者在十几岁时就出现了关节变形甚至落下终生残疾。江苏省血液研究所所长阮长耿表示，我国儿童一旦罹患血友病，就被要求足不出户卧床休息，患病初期发生了第一次出血后也不积极治疗应对，患儿长期缺乏合理有效的药物治疗，缺乏足够的户外运动和阳光照射，关节变形会加剧甚至导致残疾，而患儿的心理健康也会因为脱离了正常的社会成长环境而受到影响。实际上，只要尽早定期足量地补充凝血因子，他们很有可能像正常的孩子一样健康成长。
上世纪90年代起，由于血浆来源受限和血制品安全性问题无法得到彻底解决，重组人凝血因子逐渐取代血浆源性凝血因子。1999年辉瑞(前惠氏)公司上市了全球第一个针对乙型血友病患者的药物——贝赋(重组人凝血因子Ⅸ)。随后的十几年中，贝赋凭借其可以规避血源性感染的风险(血友病患者由于输注血浆或血液制剂等所带来的潜在感染和传播肝炎、艾滋病的风险)而被广泛应用于全球80%的乙型血友病患者的治疗。2008年，辉瑞公司又上市了拥有最先进生产工艺的重组人凝血因子Ⅷ——任捷，让甲型血友病患者有了更加安全的治疗选择。2013年，贝赋、任捷进入我国市场，贝赋是目前在我国唯一获批的只针对乙型血友病治疗的产品。
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